骨髓增生综合症（Myelodysplastic Syndromes, MDS）是一组造血干细胞异常导致的疾病，表现为无效造血、外周血细胞减少及高风险转化为急性髓系白血病（AML）。目前，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是唯一可能治愈MDS的方法，但并非所有患者都适合。近年来，干细胞治疗技术的进步为MDS患者提供了更多选择。本文将探讨干细胞治疗MDS的最佳策略。

1. 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）——目前的最佳治愈手段

allo-HSCT是目前唯一可能根治MDS的方法，尤其适用于中高危患者。其优势在于：

完全替换异常造血系统：供体的健康干细胞可重建患者的正常造血功能。

移植物抗白血病效应（GVL）：供体免疫细胞可清除残留的恶性细胞，降低复发风险。

关键优化策略：

供体选择：优先选择HLA全相合同胞供体（MSD），若无，可考虑匹配无关供体（MUD）或单倍体相合移植（haplo-HSCT）。

降低强度预处理（RIC）：适用于老年或合并症较多的患者，减少移植相关死亡率（TRM）。

微小残留病（MRD）监测：移植后定期监测MRD，早期干预可降低复发率。

2. 脐带血干细胞移植（UCBT）——替代选择

对于缺乏合适供体的患者，脐带血干细胞移植是一种可行方案：

优势：HLA配型要求较低，GVHD发生率相对较低。

挑战：干细胞数量有限，植入延迟风险较高。

3. 基因编辑与自体干细胞治疗——未来方向

近年来，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）的发展为MDS治疗带来新希望：

基因修正自体移植：提取患者造血干细胞，修复突变基因（如TP53、SF3B1等），再回输以重建健康造血系统。

CAR-T细胞联合治疗：针对MDS相关抗原（如CD123）的CAR-T疗法正在临床试验中，可能成为移植前的桥接治疗。

4. 干细胞治疗联合去甲基化药物（HMA）

去甲基化药物（如阿扎胞苷、地西他滨）可改善MDS患者的造血功能，提高移植成功率：

移植前使用HMA：降低肿瘤负荷，提高移植效果。

移植后维持治疗：减少复发风险。

结论

目前，allo-HSCT仍是MDS的最佳治愈手段，而脐带血移植、基因修饰干细胞和联合治疗策略为不适合传统移植的患者提供了新选择。未来，个体化精准治疗将进一步提高MDS患者的生存率和生活质量。