帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）是一种常见的神经退行性疾病，主要由于中脑黑质多巴胺能神经元的进行性丢失，导致运动障碍（如震颤、僵直和运动迟缓）和非运动症状（如认知衰退和情绪障碍）。尽管现有药物（如左旋多巴）和深部脑刺激（DBS）可缓解症状，但无法逆转疾病进程。近年来，神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs）移植被视为潜在治愈性疗法，并在基础研究和临床试验中取得了系列突破。

一、近期突破性进展

干细胞来源的多样化与优化

早期研究主要依赖胎儿中脑组织移植，但存在伦理和来源限制。目前，科学家通过以下途径获得更安全的神经干细胞：

诱导多能干细胞（iPSCs）：日本京都大学团队于2023年成功将患者自体iPSCs分化为多巴胺能神经元，移植后在小鼠模型中显著改善运动功能，且未出现免疫排斥。

胚胎干细胞（ESCs）：美国BlueRock Therapeutics公司的Ⅰ期临床试验（2022年）显示，ESC衍生的多巴胺前体细胞移植后，部分患者运动评分改善长达18个月。

直接重编程技术：2024年《自然》子刊报道，通过转录因子将胶质细胞直接转化为功能神经元，避免了干细胞中间阶段，效率提升至70%。

移植技术的精准化

空间定位：利用MRI引导的立体定向注射技术，可将细胞精准植入纹状体或黑质，提升存活率。

微环境调控：添加神经营养因子（如GDNF）的支架材料，可支持移植细胞整合。中国学者在《Cell Stem Cell》（2024年）中报道，胶原-透明质酸复合支架使细胞存活率提高3倍。

免疫排斥问题的解决

基因编辑技术：CRISPR-Cas9修饰的NSCs可敲除MHC-II分子，降低宿主免疫攻击。

封装技术：半透膜包裹干细胞，允许营养交换但阻挡免疫细胞（澳大利亚Living Cell Technologies试验中）。

二、临床转化现状

截至2025年，全球已有十余项NSCs治疗PD的临床试验注册：

最有前景的案例：日本庆应义塾大学开展的iPSCs衍生细胞移植（Ⅰ/Ⅱ期），2024年中期数据显示，7/10患者UPDRS评分改善30%以上，无严重副作用。

挑战：部分试验报告移植物存活率不稳定（10%-50%），可能与宿主炎症微环境有关。

结语

神经干细胞治疗帕金森病已从实验室走向临床，尤其在细胞来源和移植技术上的突破为患者带来新希望。科学界正以谨慎乐观的态度，迎接这一再生医学的里程碑。