2023年2月，Stem Cell Research ＆ Therapy上发表了一篇论文《脑瘫患者鼻内注射神经干细胞后的安全性和疗效:一项随机1/2期对照试验》。临床量表评估显示，鼻内给予神经干细胞可改善脑瘫患者的粗大运动、精细运动、自理能力、表达能力、社交技能和睡眠质量。
“脑瘫”不是罕见病
脑瘫(cerebral palsy)是指出生前到生后1个月内各种原因所引起的脑损伤或发育缺陷所致的运动障碍及姿势异常，主要表现为中枢性运动障碍、肌张力异常、姿势及反射异常。脑瘫是一种常见的小儿疾患，严重的脑瘫儿童不仅个人生活不能自理，而且影响学习和工作，无法参与家庭和社会生活，给家庭带来沉重的心理负担。
目前全球有超过1300万名脑瘫患者，我国还没有较大规模的脑瘫患病率研究资料。国内有研究通过系统检索多项数据库种有关国内儿童脑瘫患病的研究文献，采用Meta分析方法进行患病率的定量合并分析，合并后总调查人数2914909人，确诊脑瘫患儿5185例，Meta分析国内儿童脑瘫患病率合并效应值为1.8‰。以2017年出生人口1723万人为例，大概一年新增脑瘫婴儿3万多人。
有的脑瘫患儿在出生数周内死亡;有的生命只能维持到8～9 岁，尽管脑瘫患儿的寿命可能会比常人短，但大多数可以活到成年乃至老年。但脑瘫孩子的成长，意味着需要有人24小时不间断看护，意味着日复一日的康复训练陪伴，意味着长期持续的医疗费用…..这些可能会击垮一个普通家庭。
郑州大学第三附属医院儿童康复科的医生，对该院54例脑瘫患儿家属的调查显示，随着康复治疗时间的延续，患儿家属的心理受到严重的考验，焦虑(81.5 %)、抑郁(38.9 %)甚至绝望和自卑感(33.3 %)情绪不同程度地显现;被调查家属普遍认为医疗费用高(100%)。
国内首例干细胞鼻腔给药
2023年2月，Stem Cell Research ＆ Therapy上发表论文《Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial》（脑瘫患者鼻内注射神经干细胞后的安全性和疗效:一项随机1/2期对照试验）。
研究人员将15名脑瘫患儿（3-12岁）随机分配到治疗组接受鼻内输注装载有鼻贴剂的神经干细胞和康复治疗，10名脑瘫患儿随机分配到对照组只接受康复治疗。
在整个治疗期间和随访期间，未观察到与神经干细胞治疗相关的严重不良事件。
临床量表评估显示，鼻内给予神经干细胞可改善脑瘫患者的粗大运动、精细运动、自理能力、表达能力、社交技能和睡眠质量。
与对照组相比，治疗组患者在治疗后24个月的GMFM-88和日常生活活动能力均有明显改善。与基线相比，治疗24个月后，治疗组精细运动功能、社交、生活适应性、表达能力、粗大运动功能量表-88 (GMFM-88)和日常生活活动(ADL)量表评分显著增加，而儿童睡眠障碍量表SDSC评分显著下降。
脑电图和核磁共振成像的数据为神经干细胞治疗后大脑功能和结构的改善提供了证据。与基线相比，FBN分析显示大脑网络能量显著下降，VBM分析显示治疗组在NSCs治疗后灰质体积显著增加。
耳鼻喉科医生在5分钟之内将神经干细胞(5 × 10^5/kg)放置在双侧鼻腔的嗅裂上，之后，要求患者仰卧位，并监测至少4h。
每个治疗组儿童接受3次神经干细胞移植，每次间隔1个月。
试验结果表明，鼻内给药NSCs耐受性良好，且可能有益脑瘫儿童。
NSCs鼻贴复合体
脑功能网络分析，红线:节点之间的连通性，红线越粗，相关性越强，红线越细，相关性越弱本研究是干细胞鼻腔给药在人体内的首次尝试，为今后干细胞鼻腔移植提供了参考依据。
同时，首次引入FBN分析，从睡眠脑电图的角度评估干细胞治疗后的脑功能变化，为评估干细胞治疗的疗效提供了客观依据。
目前，我国医学研究者在干细胞治疗神经系统疾病领域，已经积累了丰富的临床前数据，并且取得了良好的临床结果，确定了治疗的安全性和可行性。
未来，将继续深入研究干细胞在治疗神经系统疾病中的应用机制，让更多患者受益于干细胞科技，拥有更高质量的生活！
参考：资料
Lv Z, Li Y, Wang Y, et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther. 2023;14(1):23. Published 2023 Feb 9. doi:10.1186/s13287-022-03234-y
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北京北联世纪干细胞生物科技有限公司，是一所集临床、科研、国际学术交流为一体的全球生命科学研究公司，技术源头为美国圣地亚哥Biocentrium公司，公司致力于再生医学新技术的基础研究与临床应用转化，并将iPSc诱导多能干细胞培养技术平移到国内，同时与国内多家三甲医院开展科研课题。
现涵盖iPSc诱导多能干细胞，鲜活细胞、间充质干细胞、神经干细胞、血管内皮干细胞、软骨干细胞、NK/NKT/CTL/CAR-T/CAR-NK/DC-CIK/INKT等免疫细胞，肿瘤疫苗等；应用范围包括：疾病预防、两性生殖、神经系统疾病、脑部疾病、亚健康、免疫系统疾病、骨关节疾病等，同时拥有个体化iPS制备和分化成精原细胞、卵原细胞并形成精子、卵子技术、NSC脑部立体定向技术、NSC球后视神经靶向技术等。
