由于儿童的免疫系统不如年轻人强大，所以很容易受到外界环境中病毒的侵扰，因此，寻找一种更好更安全的治疗儿童疾病的方法显得尤为重要。近年来，干细胞在全球范围内备受重视，已被广泛应用于多种儿童疾病的临床治疗研究过程中，在小儿肺、心脏、骨科、内分泌、神经和血液学等疾病中均显示出了巨大的潜力。今天我们选取一些案例为大家呈现干细胞在儿童疾病临床应用领域中的发展。

01世界首例原发免疫缺陷病患儿

干细胞移植治疗成功

来自云南的患儿从3岁开始反复咳嗽、腹泻、发热，在多家医院常规治疗效果并不理想。2018年10月在复旦大学儿科医院临床免疫科就医，发现患儿有支气管扩张、直肠结肠炎，同时伴有皮肤、脑和肝脏的病变。王晓川教授团队应用先进分子诊断技术、免疫评估手段，确定该患儿为：irf4基因t95r突变所致的常染色体显性遗传联合免疫缺陷（cid）。

在该患儿确诊后，复旦儿童罕见病干细胞移植团队与临床免疫团队评估讨论，确定了干细胞移植治疗方案。经过配型和移植前的精心准备，在去年11月为该患儿进行了非亲缘外周血干细胞移植治疗。移植后两周，健康供者细胞在患儿的体内生长起来，经检测完全替代了原来的缺陷细胞，患儿的疾病得到了根治。经过一年多的观察随访，目前患儿的感染和脏器损害已得到恢复，获得新生。这是该罕见病的世界首例干细胞移植治疗。

02桐桐-全球首位接受

干细胞临床治疗早衰的患者

2016年，14岁早衰症女孩桐桐在北京第三医院接受治疗并达到预期治疗效果，成为了全球首位接受胎盘间充质干细胞治疗的早衰患者。

桐桐接受胎盘干细胞移植后，病情得到了缓解，皮肤变得比以前光滑，听力和肝功能有了改善的迹象。而今，桐桐已经早早就度过了她的19岁生日，打破了早衰症只能活到14岁的魔咒。

早衰症又称为科凯恩氏综合征，是一种罕见遗传病，患者身体衰老的速度比正常人快5-10倍，器官衰竭迅速，造成生理机能下降。这则临床研究案例充分展现了胎盘间充质干细胞治疗早衰症的应用前景。

03干细胞临床治疗

儿童成骨不全症

儿童成骨不全症，又称“脆骨病”，患有这种疾病的小朋友，因为太容易发生骨折，无法承受磕碰，被称为“瓷娃娃”。

美国宾州州立大学医学院的研究人员曾在动物实验中发现，间充质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后，能够在体内合成高密度新骨，改善小鼠骨强度，展现出治疗成骨不全症的潜力。

2009年，首次有关于间充质干细胞临床治疗儿童成骨不全症的报道，6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。

04干细胞临床治疗

儿童支气管肺发育不良

50%的极早产新生儿都可能患上一种肺部疾病，即支气管肺发育不良，发病率和病死率都较高。

2018年，据外媒报道，澳大利亚莫纳什大学利用胎盘干细胞尝试对6名患有支气管肺发育不良的早产婴儿进行临床治疗，目前Ⅰ期临床已经获得成功。

早在2014年，《The Journal of Pediatrics》上便刊登了新生儿间充质干细胞对支气管肺发育不良极早产儿的临床试验，结果显示接受间充质干细胞移植治疗的患儿病情明显减轻，炎症水平得以降低，并且无相关副作用。

05干细胞临床治疗

小儿脑性瘫痪

脑瘫主要表现为中枢性运动障碍以及姿势异常，还可伴有智力低下、癫痫、感知觉障碍、语言障碍及精神行为异常等，是引起小儿机体运动残疾的主要疾病之一。最常见的原因是早产，早产导致高达15%的新生儿患有脑瘫。

2011年，50例重症脑性瘫痪患儿接受了间充质干细胞移植，并在移植前、后6个月进行自身对照，主要是比较患儿粗大运动和综合功能的进步程度。结果显示50例患儿自体间充质干细胞培养均成功，移植后6例患儿在手术后3到5天就出现显著临床改善，大部分患儿在移植后3个月左右运动能力进步。

2012年，20例符合要求的患者进行局麻下行腰椎穿刺蛛网膜下腔注入围产组织间充质干细胞，对其进行每周1次，共4次为1个疗程的围产组织间充质干细胞临床治疗，随访6个月。结果显示，经过治疗后，患儿的自理能力、转移、行走都有所改善。

在我国，2017年，通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。

06干细胞临床治疗

儿童急性呼吸窘迫综合征

2017年，国内团队探究了围产组织间充质干细胞临床治疗儿童急性呼吸窘迫综合征病人的安全性。这项研究纳入了一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合征患儿，患儿入院后在纠正基础疾病的基础上，接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。整个研究观察了患儿移植前后的临床症状体征。在连续观察的19个月里，未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生，患儿的生长发育也未受到影响。

由此可知，围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合征在临床治疗上是安全的，同时也需要扩大研究加以证实。

07干细胞临床治疗

儿童重型免疫性血小板减少症

原发性免疫性血小板减少症既往被称为“特发性血小板减少性紫癜”，是儿童最为常见的出血性疾病。

2014年，我国学者发布了围产组织间充质干细胞输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症的临床疗效结果。这项研究共纳入3例患儿，发病年龄为3个月至4岁，并给予2至3次（1次/周）静脉输注围产组织间充质干细胞，输注后密切监测患儿的血象及肝肾功能等各项指标，并开展15-45个月的随访。结果显示，3例患儿在输注细胞后渐显效，且无明显不良反应。

因此，围产组织间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效，能提高儿童的生活质量。

08干细胞临床治疗

儿童迟发性出血性膀胱炎

除此以外，间充质干细胞还被用来临床治疗儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎。2018年，中山大学孙逸仙纪念医院回顾性分析了30例儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎患儿的临床资料，其中7例接受间充质干细胞治疗，每周1次，直至血尿、尿痛症状改善后停用。

整个过程对患儿进行每日体格检查，定期行相关辅助检查，密切观察间充质干细胞治疗后有无不良反应发生，并对其中2例患儿动态监测了间充质干细胞治疗前、后多种细胞因子水平。结果显示，接受间充质干细胞输注的7例患儿迟发性出血性膀胱炎痊愈，且均无发热、皮疹、栓塞等不良反应。

09脐带血造血干细胞临床治疗

血液系统疾病

近年来脐带血造血干细胞对儿童血液系统疾病的治疗已经得到了广泛认可。目前全球范围内的脐带血应用案例超过8万份，我国脐带血应用的案例也超过2.7万份。

1988年，5岁的美国**马特·法罗身患范可尼贫血，移植专家使用他刚出生的妹妹的脐带血为他做了移植。移植后，法罗情况稳定，没有出现排异反应，也成为世界上接受脐带血造血干细胞移植并获得成功的第一人。自此之后，马特·法罗的一举一动都备受瞩目。而他，也没有辜负众望，身体越来越强壮，已经娶妻生子，过上了幸福美满的生活。

目前，在世界范围内脐带血造血干细胞已经应用于80多种疾病的治疗，根据国家卫健委公布的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范》中提到，脐带血可用于治疗白血病、重症再生障碍性贫血、地中海贫血等血液系统疾病，除此之外还可以治疗骨髓增生异常综合征、恶性淋巴瘤、重症免疫缺陷病、骨髓衰竭等疾病。

通过全球各个机构的不懈探索，干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛，除了今天我们介绍的几个领域，干细胞还在脊髓性肌萎缩、自闭症、糖尿病、先天性新陈代谢缺陷等等多个方向上都获得了较快进展。随着干细胞技术的快速发展，相信干细胞对于孩子们的守护，会越来越好。

【北联世纪干细胞】

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