神经干细胞定向诱导分化调控是目前神经干细胞研究的重大课题，脑内主要组织细胞包括神经元、星形胶质细胞及少突胶质细胞等。大脑的功能主要依赖于神经元并通过神经信息的传递方式来实现。脑内神经元种类繁多且功能极为复杂，如胆碱能神经元、儿茶酚胺能神经元、5-羟色胺能神经元及肽能神经元等。不同功能的神经元分布在脑内不同的部位，通过合成及释放相应的神经递质发挥各自独特的功能。虽然神经干细胞应用中还存在较多未解决的问题，但由于其广阔的应用前景，仍成为世界上神经科学界研究的热点之一。
信号转导在神经干细胞分化中十分重要。作为一种信号传导途径，Notch信号传导系统尚未完全阐明。目前认为Notch受体是一种整合型膜蛋白，是一个保守的细胞表面受体，它通过与周围配体接触而被激活 ,其信号传导途径开始于Notch受体与配体结合后其胞浆区从细胞膜上脱落，并向细胞核转移，将信号传递给下游信号分子。该途径的信号传递主要是通过蛋白质相互作用，引起转录调节因子的改变或将转录调节因子结合到靶基因上，实现对特定基因转录的调控。当激活Notch途径时，干细胞进行增殖，当抑制Notch活性时，干细胞进入分化程序。这些研究结果表明找到调节Notch信号途径的方式，就可能通过改变Notch信号来精确调控神经干细胞向神经功能细胞分化的过程和比例。此外 ，Janus激酶信号转导递质与转录激活剂（JAK-STAT）信号传导系统也参与干细胞的调控。
细胞因子与神经干细胞的增殖、分化密切相关。不同的细胞因子在神经干细胞的诱导分化中起重要作用，但尚没有一种细胞因子能在体外将神经干细胞全部诱导分化为所需的功能神经细胞，参与神经干细胞诱导分化的细胞因子有白细胞介素类，如IL-1、IL-7、IL-9及IL-1 1等。神经营养因子对神经干细胞分化到终末细胞的整个过程均有影响，如果将培养的神经干细胞置于脑源性神经营养因子作用下，大量的神经干细胞可以表现出分化神经元的特性。生长因子类，如上皮生长因子、神经生长因子及碱性成纤维细胞生长因子等也影响神经干细胞的分化。神经干细胞对不同种类、不同浓度的因子，以及多种因子联合应用作用各不相同，在神经干细胞发育分化的不同阶段，相同因子的作用也不同。如在表皮生长因子及碱性成纤维细胞生长因子存在的条件下，胚胎神经干细胞主要向神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞分化，而出生后及成年的脑神经干细胞，则无论是否有上皮生长因子及碱性成纤维细胞生长因子，都主要分化为星形胶质细胞。这些研究提示，上皮生长因子及碱性成纤维细胞生长因子对神经干细胞向功能细胞的诱导分化是复杂的。
神经干细胞的分化受基因调控、基因表达的时空方式受到其自身固有的分子程序的调控和周围环境的影响。胚胎干细胞向神经干细胞的分化需要基因调控，特别是不同发育分化阶段决定神经干细胞向所需功能神经细胞定向分化的主要调控基因。目前，虽然基因组测序已完成草图，但基因组序列分析仅仅反映遗传信息复杂性的一方面 ,而有关遗传信息有序地、时相性地表达等复杂性的另一方面尚未完善。生物的类型变化主要是其内在的，所表达的基因是确定的，如分化细胞与祖细胞，肿瘤细胞与正常细胞等都存在着基因表达差别。若能在这些关系密切的细胞群之间发现那些有表达差别的基因，则可为这些相关细胞群所发生的复杂代谢和功能变化提供有意义的信息。Pevny等将神经元特异性的Soｘ2基因转染胚胎干细胞，再经维甲酸诱导，可获得90 %以上的神经细胞。Giebel等表达Nurrl基因对于中脑神经前体细胞分化为多巴胺能神经元起决定作用。这些研究表明基因调控与神经干细胞的定向分化密切相关。
神经干细胞的应用
神经干细胞在神经发育和修复受损神经组织中发挥重要作用。神经干细胞移植是修复和代替受损脑组织的有效方法，能重建部分环路和功能。此外神经干细胞可作为基因载体，,用于颅内肿瘤和其它神经疾病的基因治疗，利用神经干细胞作为基因治疗载体，弥补了病毒载体的一些不足。
科学家将神经干细胞移植到帕金森病模型的鼠脑，神经干细胞在其脑组织中迁移并修复损毁的脑组织，且震颤症状明显减轻，说明神经干细胞分化成为多巴胺能神经元起到治疗作用。
从流产胎儿脑中分离的神经组织细胞，移植入患者的脑中治疗帕金森病，结果有一半以上的患者症状得到明显改善，而且效果持续存在。多发性硬化是发病率较高的神经系统疾病，在其啮齿类动物模型中发现产生髓鞘的少突胶质细胞被破坏或失去功能，将神经干细胞直接移植到鼠脑中，移植的细胞在脑中发生了大范围的迁移，在分化成的少突胶质细胞中，约40 %的细胞形成了髓鞘，其特性非常接近正常状态，一些接受移植的动物其典型的症状也得到了明显的改善。
脑胶质瘤是医学治疗的难点之一，手术切除肿瘤困难，且容易复发，放疗和化疗对肿瘤有一定的作用。由于神经干细胞具有迁移的功能，利用这种特性可以向脑部释放药物。对鼠神经干细胞进行转基因处理，使之分泌IL-4，这种物质能够激活免疫系统，对肿瘤细胞发生抗瘤攻击，患有脑胶质瘤的实验鼠接受这种细胞注射之后，寿命比未治疗的实验鼠大大延长，核磁共振成像表明，实验鼠脑部的大块肿瘤有缩小的迹象，有趣的是，既使注射的神经干细胞不分泌IL-4，实验鼠的寿命也会延长。
研究认为这是由于神经干细胞还能分泌一种能够减缓肿瘤细胞分裂的未知物质的缘故。此外，神经干细胞对于判断药效及药物毒性等也有一定实用价值,如可以利用神经干细胞培养技术观察某些天然化合物和合成化合物的神经活性，为发展小分子治疗药物提供理论基础。
