世界帕金森日 | 不要“帕”,干细胞技术改写“颤动的命运”!
时间:2024-09-20 08:33:51    浏览量:

2023年4月11日是第27个“世界帕金森日”,今年的主题为“关注心理健康,全面全程管理”。帕金森病是一种好发于中老年人的神经系统退行性疾病,平均发病年龄50岁左右。随着人口的老龄化,帕金森病的发病率和患病率逐年上升。

目前全球约有1000万帕金森病患者,2021年我国帕金森病患者数约310万,居世界第一。随着人口老龄化加剧,帕金森病患者人数也在快速增多。

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数据显示,帕金森病已成为仅次于肿瘤、心脑血管病的中老年健康的“第三大杀手”。患者不仅身体遭受痛苦,心理上也带来了极大的创伤,甚至很多患者因此患上抑郁症。

拳王阿里在第26届夏季奥林匹克运动会上,用颤抖的双手点燃了奥运火炬

临床上的治疗方法,主要以减轻症状的严重程度以改善患者生活质量为主,并不能彻底治愈帕金森。而干细胞治疗可替换在疾病过程中丢失的特定多巴胺神经元,已成为极具前景的治疗途径。

1帕金森,痛苦之殇

提起帕金森,很多人第一印象就是手会抖。很多网友也说,自己的爸妈拿筷子时手有时会哆嗦,会不会是得了帕金森病呢?

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专家表示,手抖是帕金森病常见的症状,但帕金森病患者的手抖有自己的特征。患者常表现为拇指、食指搓丸样震颤,每秒4次~8次。如果有的老人左上肢最先开始出现手抖,之后左下肢开始抖,然后右上肢开始抖,再到右下肢。出现类似蔓延的情况,要高度怀疑帕金森病的可能。

大概有10%的老人会有帕金森的这种类似的抖。帕金森病人除了有抖以外,他还有其他的三个特征,比如说慢,那就是他的手的运动逐渐减缓,走路变慢。第二个就是僵,他的肢体活动的时候感到有一定的阻力变硬,当然到中期的病人可能会出现所谓的倒,跌倒。所以我们讲帕金森病人他应该有这四个特征:慢、抖、僵和倒。

临床上,除了慢、抖、僵、倒这四个运动症状外,帕金森病还有非运动症状,包括焦虑抑郁、嗅觉减退、夜间惊叫及拳打脚踢、便秘等情况。

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还有一系列的其他植物神经的这些表现,比如说口水多啊,比如说出汗,很容易出汗,甚至小便有时候尿频尿急,甚至有些症状呢可以在病人的抖慢僵出现之前就已经存在了。

作为一种常见的神经系统退行性疾病,帕金森病发病率和患病率随着年龄的增长而逐步上升,我国65岁以上人群的患病率为1.7%,预计到 2030 年,中国帕金森病患者将激增至 500 万人左右。

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目前临床上治疗帕金森的主要方法为药物和手术,主要是通过提高脑内纹状体多巴胺水平来达到治疗作用。早期多巴胺药物能很好控制症状,但随着时间推移,药物也会出现脱靶效应,逐渐失去疗效,同时还会产生一定副作用,包括神经症状和运动障碍。

2干细胞技术,让帕金森病不再可“帕”

近年来,干细胞技术得到迅猛发展,干细胞在再生医学、建立疾病模型及药物筛选等领域逐渐显示出其巨大应用价值。由于干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能,可分化为多巴胺能神经元,并且在损伤组织内进行神经再生与修复,为帕金森病干预带来了曙光。

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到目前,全球已有多个国家开展了干细胞调节帕金森病的临床实验,且都取得了振奋人心的效果,让我们一起看看!

【案例一】

2020年,发表于国际权威期刊《NEJM》的一篇文章便证实移植诱导多能干细胞衍生的中脑多巴胺能祖细胞能有效改善帕金森。在研究中,一位已经忍受帕金森10年的患者接受了2次细胞移植手术,时间间隔为6个月,分别植入了左半球和右半球壳核中,每次移植剂量为400万个细胞。

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指示的时间点在基底神经节水平的轴向氟18-L-二羟基苯丙氨酸(18F-DOPA)正电子发射断层扫描图像

植入后6个月的MRI和之后随访的检查都显示,手术区域附近的T2加权信号强度增加更为显著,在白质最为显著。此外,更为令人惊喜的是,在干细胞移植2年后,患者依然没有观察到类似于术前的运动障碍,运动评估和症状评分都得到了很大改善。

【案例二】

2019年,杂志Cell Transplant报道了一项移植人神经元前体细胞(human neural progenitor cells,NPC)干预帕金森病人临床试验。8名帕金森病人通过立体定位手术将NPC直接注入背壳核中,其中7名病人通过长达4年随访证实。干细胞干预1年后,7名病人显示出均有不同程度运动功能改善,5名病人病情改善效果显著,PET成像表明中脑多巴胺能神经元活性增强,病情改善比干预前效果显著。

【案例三】

2019年,河北医学大学报道,他们对34例帕金森患者应用MSCs进行调节,结果显示MSCs调节对帕金森患者安全有效,可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。与调节前相比较,调节后1个月、3个月均有效,女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显;病程≥5年组RBD症状、RLS 症状疗效更明显。

【案例四】

2017年6月内蒙古某医院神经内科对15例帕金森病患者开展临床研究,通过干细胞疗法1个月干预后,采用统一帕金森病评分量表对患者移植前后神经功能进行评定。结果发现,移植后患者震颤、强直症状改善非常明显,运动迟缓、姿势不稳等临床症状较干预前也有所改善,且均未出现移植物抗宿主病。

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【案例五】

CCTV栏目报道:一名60多岁的王阿姨,不幸被诊断为帕金森病,不仅让她失去了自理能力,经受着病痛折磨,更让她精神崩溃。医生给王阿姨进行了干细胞移植治疗,经过一个疗程的治疗后,王阿姨抖动的情况日渐好转,告别了“抖动生活”,重拾往日生活信心。

治疗一周后,王大妈终于可以自然走路了

【案例六】

《科技密码》栏目报道:65岁的韩老伯已经有着20年的帕金森病史,幸运的是他接受了干细胞移植治疗,在干细胞缓缓注入身体后的第二天,折磨了20年的四肢震颤竟然有了好转,堪称神奇!

近年来,干细胞不仅为帕金森患者带来了治愈的希望,临床前研究还显示干细胞在脊髓损伤、渐冻症、脑卒中、脑肿瘤等多种神经性疾病方面也发挥了重要作用,为这类患者的治疗带来了新思路。

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